UMC wil kinderen met zeldzame spierziekte toch aanmelden voor experimenteel 'lotingmedicijn'
UTRECHT - Het Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMC) heeft bij de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) een verzoek ingediend om kinderen met de zeldzame dodelijke spierziekte SMA te laten behandelen met het peperdure medicijn Zolgensma. Het medicijn is nu nog niet in Nederland goedgekeurd.
Fabrikant Avexis/Novartis stelt het geneesmiddel (kosten 1,9 miljoen euro) beschikbaar via een loting. Dit jaar worden internationaal honderd gratis behandelingen beschikbaar gesteld. Artsen kunnen hun patiënten hiervoor aanmelden en het lot zal bepalen wie de gelukkigen zijn.
Zolgensma wordt zo alleen beschikbaar in Nederland voor de patiënten die meedoen aan de loterij en die ook winnen. Hoewel een loting volgens het UMC haaks staat op het uitgangspunt dat er gelijke toegang tot zorg moet zijn voor alle patiënten, heeft het ziekenhuis toch besloten de IGJ te vragen om een richtinggevende uitspraak en meldt patiënten aan voor goedkeuring. In Nederland zijn er ongeveer tien patiënten, wereldwijd zeker 15.000.
UITZONDERLIJKE SITUATIES
In Nederland is het in uitzonderlijke situaties mogelijk om patiënten toch te behandelen met medicijnen in de experimenteerfase. Hiervoor moet een arts een verzoek indienen bij de IGJ met een artsenverklaring, zo laat een woordvoerster van de inspectie weten in een reactie. Inhoudelijk kon ze nog niet ingaan op het verzoek van het UMC.
Met het verzoek komt het UMC naar eigen zeggen tegemoet aan een "dringende behoefte" bij enkele ouders. De ouders van de Rijswijkse baby Jayme deden bij Omroep West hun verhaal nadat de artsen van het Utrechtse ziekenhuis eerder nog hadden geweigerd om hun kind aan te melden voor de loting. Met het verzoek aan de IGJ kom het UMC daar dus nu op terug.
Als een van de redenen voor de eerdere weigering gaven de artsen toen onder meer op dat de werking van Zolgensma onvoldoende is onderzocht en dat er ook een ander medicijn tegen SMA is: Spinraza. De werking van de medicijnen is wel verschillend. Waar Zolgensma het missende gen bij SMA-patiënten in een keer vervangt, stimuleert Spinraza het aanmaken van extra eiwit.
VERGOED
Het ministerie van Volksgezondheid besloot onlangs dat tieners en volwassenen die aan SMA lijden een behandeling met Spinraza krijgen vergoed. De patiënten moeten dan wel meedoen aan een onderzoekstraject om te achterhalen hoe goed dit medicijn werkt. Eerder was dit middel al beschikbaar voor kinderen.
Het UMC Utrecht is verantwoordelijk voor het traject. Hoewel alle patiënten met SMA nu Spinraza kunnen krijgen, moest wel voor de 'startvolgorde' van de behandelingen worden geloot omdat het om een intensief traject gaat. Eerder deed SMA-patiënt Fatih Simsik uit Leidsche Rijn daarover zijn verhaal tegen RTV Utrecht.
