Bingo FM Bingo FM Bingo FM Bingo FM

UMC Utrecht start dure behandeling spierziekte SMA na loting: 'Meest rechtvaardig'

UTRECHT - Het is een spannende periode voor mensen met de spierziekte SMA. Ziekenhuis UMC Utrecht begint binnenkort met het behandelen van patiŽnten met het peperdure middel Spinraza en informeert vandaag en dit weekend patiŽnten over de volgorde waarin dat gebeurt.

SMA leidt tot ernstige invaliditeit en kan zelfs de dood tot gevolg hebben. Tot ruim twee jaar geleden was er geen medicijn om de ziekte af te remmen of te stabiliseren. Maar dat veranderde in 2017 met de komst van Spinraza. Het middel is echter erg duur: het kost rond de 80.000 euro per injectie en moet meerdere keren worden toegediend.

ONDERZOEK

Tot nu toe is het middel alleen beschikbaar voor patiŽnten tot 9,5 jaar omdat voor die leeftijdsgroep is aangetoond dat het middel werkt. Voor tieners en volwassenen is de werking nog niet bewezen en daarom wordt het nog niet vergoed. Maar er is wel de voorzichtige hoop dat ook zij geholpen kunnen worden door Spinraza.

Het ministerie van Volksgezondheid heeft daarom besloten Spinraza tijdelijk beschikbaar te stellen voor een onderzoekstraject. Dat betekent dat ook tieners en volwassenen het middel vergoed krijgen, op voorwaarde dat ze meedoen aan het onderzoek.

"Geweldig", noemt Ludo van der Pol het dat er begonnen kan worden met de behandelingen. Hij is hoofd van het Nederlandse SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht en houdt zich al twaalf jaar bezig met de zeldzame spierziekte. "We zijn er ontzettend blij mee dat we na de jonge kinderen nu ook tieners en volwassenen een perspectief kunnen bieden."

LOTING

De behandeling bestaat uit een reeks ruggenprikken. In de eerste twee maanden zijn het er vier. Daarna volgt er levenslang elke drie maanden nog een ruggenprik. Omdat het niet mogelijk is alle patiŽnten tegelijk te laten beginnen met de behandeling, is vandaag geloot. Die loting bepaalt in welke volgorde de patiŽnten behandeling worden.

Dat is de meest rechtvaardige methode, legt ethicus Ghislaine van Thiel uit die betrokken was bij het onderzoeksvoorstel. "Liefst bepaal je de volgorde van behandeling op basis van medische criteria. Tot nu toe was dit altijd mogelijk, maar voor deze groep ontbreekt de kennis of is de beschikbare kennis te dun om het morele gewicht van een onderscheid te dragen. Je wil niemand benadelen."

"Wat doe je dan? We hebben gezocht naar een eerlijke methode zonder aanziens des persoons. Een rechtvaardige methode waarin het bijvoorbeeld niet mogelijk is dat mondige patiŽnten de volgorde beÔnvloeden ten koste van minder mondige patiŽnten. Daarom hebben we gekozen voor deze willekeurige toewijzing."

SCREENING

Begin februari begint het UMC Utrecht met de screening van de SMA-patiŽnten die zich hebben aangemeld. Het onderzoek loopt waarschijnlijk zeven jaar. Afhankelijk van de resultaten wordt besloten of het middel in het basispakket wordt opgenomen.

Nieuwe patiŽnten die nog niet bij het SMA Expertisecentrum van het UMC bekend zijn, kunnen zich nog aanmelden voor deelname aan het onderzoek.


Reageren op dit bericht? Mail naar nieuws@rtvutrecht.nl.

Lees ook




Nieuwsoverzicht uit de Domstad